CRISPR-Cas9技术如何被应用于全球首例基因编辑婴儿的基因改造？

问题描述

精选答案

CRISPR-Cas9技术是一种强大的基因编辑工具，在全球首例基因编辑婴儿事件中被用于对婴儿的基因进行改造。该技术的原理是利用Cas9蛋白作为“分子剪刀”，在向导RNA的引导下，精准地定位到目标基因序列上，并对其进行切割，随后细胞会启动自身的DNA修复机制来修复被切割的部位。

在这起事件里，科研人员想要让婴儿获得对艾滋病的免疫能力，于是将目标锁定在CCR5基因上。CCR5基因编码的蛋白是HIV病毒入侵人体细胞的主要辅助受体之一，若该基因发生突变，HIV病毒就难以进入细胞，从而使人体获得对艾滋病的一定抵抗力。

具体操作过程如下：

操作步骤	详情
设计向导RNA	科研人员针对CCR5基因设计了特定的向导RNA，它能引导Cas9蛋白准确找到CCR5基因的目标位点。
引入CRISPR-Cas9系统	在受精卵阶段，通过显微注射的方法将Cas9蛋白和向导RNA组成的CRISPR-Cas9系统引入到受精卵中。
基因编辑	Cas9蛋白在向导RNA的引导下，对CCR5基因的特定位置进行切割，造成DNA双链断裂。
修复与突变	细胞自身的DNA修复机制启动，在修复过程中可能会引入碱基的插入或缺失，从而导致基因发生突变，达到对CCR5基因进行编辑的目的。

不过，这一事件引发了广泛的争议和伦理质疑。因为目前基因编辑技术还存在脱靶效应等风险，可能会对人体产生不可预见的影响，而且这种对人类生殖细胞的基因编辑违背了国际伦理准则和中国的相关法律规定。基因编辑技术的应用应该在严格的伦理和法律框架下进行，以确保其安全性和合理性。